KLINICKÉ STUDIE

Co je klinická studie?

V klinických studiích užívají zdraví lidé a/nebo pacienti nový lék, který pomůže vědcům posoudit, zda je lék bezpečný a účinný při léčbě dané nemoci.

Jaké má klinická studie fáze?

faze1 klinicke studiefaze2 klinicke studiefaze3 klinicke studie

* U klinických studií zaměřených na vzácná onemocnění jsou počty zpravidla nižší.

Kolik a jakých nyní v Evropě probíhá klinických studií zaměřených na cystickou fibrózu?

V roce 2018 probíhalo v rámci sítě ECFS-CTN 31 klinických studií v tomto složení:

 

vyrobce lekufaze studie

zamerenityp leku

KLINICKÉ STUDIE V ČR

Připravované studie

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

ABBV-3067 (dříve GLPG3067) a ABBV-2222 (dříve GLPG2222)

Výrobce:

AbbVie

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: korektor (ABBV-2222) a potenciátor (ABBV-3067)

Fáze studie:

II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku)

Stav studie:

Připravovaná

Zahrnuté mutace:

Dvě kopie F508del

Věkové rozmezí:

18+

Více informací:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=M19-530

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

ALX-009 (dříve meveol)

Výrobce:

Alaxia SAS

Typ léčby:

Antiinfekční léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

kombinace laktoferinu a hypothiokyanátu

Fáze studie:

I. (testování bezpečnosti léku)

Stav studie:

Připravovaná

Zahrnuté mutace:

Bez omezení

Věkové rozmezí:

18+

Specifické zaměření:

lék proti infekci Burkholderia cepacia complex

Více informací:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02598999

 

Probíhající studie

Komerční název léku:

Nestanoven (tzv. triple-kombinace)

Pracovní název léku:

VX-445 (elexakaftor) a VX-661 (tezakaftor) a VX-770 (ivakaftor)

Výrobce:

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: korektory (VX-445, VX-661) a potenciátor (VX-770)

Fáze studie:

III. (testování účinnosti léku)

Stav studie:

Probíhající (2018 - )

Zahrnuté mutace:

Jedna či dvě kopie F508del

Věkové rozmezí:

12+

Více informací:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-000183-28/CZ

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-000185-11/CZ

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

JBT-101 (lenabasum)

Výrobce:

Corbus Pharmaceuticals, Inc.

Typ léčby:

Protizánětlivá léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

aktivátor kanabinoidových receptorů typu 2

Fáze studie:

II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku)

Stav studie:

Probíhající (2019 - )

Zahrnuté mutace:

Bez omezení

Věkové rozmezí:

12+

Specifické zaměření:

Pacienti s výskytem plicních exacerbací

Více informací:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-003723-29/CZ

 

Ukončené studie

Komerční název léku:

nestanoven

Pracovní název léku:

PQ-010 (eluforsen)

Výrobce:

ProQR Therapeutics

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Molekula RNA

Fáze studie:

I. (testování bezpečnosti léku)

Stav studie:

Ukončená (2015 – 2017)

Zahrnuté mutace:

Dvě kopie F508del

Věkové rozmezí:

18+

Výsledek:

Eluforsen byl shledán bezpečným. Byť nebyly pozorovány pozitivní změny plicních funkcí, pacienti evidovali zlepšení svého stavu.

Více informací:

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199319307660?via%3Dihub

 

Komerční název léku:

Orkambi

Pracovní název léku:

VX-809 (lumakaftor) a VX-770 (ivakaftor)

Výrobce:

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: korektor (VX-809) a potenciátor (VX-770)

Fáze studie:

III. (testování účinnosti léku)

Stav studie:

Ukončená (2013 – 2016)

Zahrnuté mutace:

Dvě mutace F508del

Věkové rozmezí:

12+

Výsledek:

Skupina, které byl podáván lék, dosáhla o 3,3 % vyšší hodnotu FEV1 oproti skupině s placebem. Tato skupina se oproti skupině s placebem vyznačovala také významně nižším počtem exacerbací (o 30 až 39 %), nižším počtem hospitalizací a menší četností intravenózní léčby. Nebyly zaznamenány významné rozdíly v oblasti nežádoucích účinků u obou skupin.

Více informací:

https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1409547?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori%3Arid%3Acrossref.org&rfr_dat=cr_pub%3Dwww.ncbi.nlm.nih.gov

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2013-000604-41/CZ

 

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

GLPG1837

Výrobce:

Galapagos NV

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: potenciátor

Fáze studie:

II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku)

Stav studie:

Ukončená (2016)

Zahrnuté mutace:

Minimálně jedna kopie G551D

Věkové rozmezí:

18+

Výsledek:

Lék prokázal vliv na pokles chloridů v potu a zlepšení funkce plic (obdobně jako ivakaftor). Byly zaznamenány určité vedlejší účinky, u nichž bude zkoumána jejich souvislost s podáváním léku.

Více informací:

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199319301110?via%3Dihub

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2015-003291-77/CZ

 

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

GLPG2222

Výrobce:

Galapagos NV

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: korektor

Fáze studie:

II. (testování bezpečnosti léku, testování vhodné dávky léku)

Stav studie:

Ukončená (2017)

Zahrnuté mutace:

Jedna kopie F508del a jedna kopie třídy III (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255N, S549N nebo S549R)

Věkové rozmezí:

18+

Výsledek:

Lék prokázal vliv na snížení chloridů v potu, zlepšení funkce plic nebylo prokázáno. Vedlejší efekty byly zaznamenány pouze mírné až střední, zpravidla spjaté s respiračními problémy, problémy trávící soustavy či infekcemi.

Více informací:

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1569199319300736?via%3Dihub

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2016-002837-31/CZ

 

Komerční název léku:

Nestanoven

Pracovní název léku:

FDL169

Výrobce:

Flatley Discovery Lab LLC

Typ léčby:

Kauzální léčba

Bližší specifikace léčebné látky:

Modulátory CFTR kanálu: korektor

Fáze studie:

I. (testování bezpečnosti léku)

Stav studie:

Ukončená (2018)

Zahrnuté mutace:

Dvě kopie F508del

Věkové rozmezí:

18+

Výsledek:

nepublikován

Více informací:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03093714?term=FDL169-2015-04&rank=1

 

facebook_page_plugin