Dne 12. února 2018 schválila americká agentura pro kontrolu léčiv (FDA) lék Symdeko, v pořadí již
třetí lék firmy Vertex, který opravuje chloridový kanálek (předchozí dva léky nesou názvy Kalydeco a
Orkambi).
Symdeko v sobě kombinuje dvě účinné látky: ivakaftor a tezakaftor. Podobá se tak léku Orkambi,
který je určen pro pacienty s mutacemi F508del/F508del, ale v případě Orkambi se ivakaftor
kombinuje s jinou látkou lumacaftor.
Výsledky klinických studií dokazují účinek Symdeka nejen na pacienty s mutacemi F508del/F508del
(pro které je už k dispozici Orkambi), ale i na pacienty, kteří mají pouze jednu mutaci F508del a jejichž
druhá mutace patří mezi tzv. mutace s reziduální funkcí (např. 3849+10kbC>T, D1152H, 2789+5G>A).
Níže je seznam mutací vhodných pro léčbu Symdeko.
| 711+3A→G | D110H | F1052V | R347H |
| 2789+5G→A | D579G | F1074L | R352Q |
| 3272-26A→G | D1152H | K1060T | R1070W |
| 3849+10kbC→T | D1270N | L206W | S945L |
| A455E | E56K | P67L | S977F |
| A1067T | E193K | R74W | |
| D110E | E831X | R117C |
Účinnost nového léku na pacienty, kteří nesou mutace F508del/F508del, byla zkoumána v klinické
studii s názvem EVOLVE. Po 24 týdnech léčby vykázali tito pacienti zlepšení plicních funkcí (FEV1) o
3,4 %. V porovnání se skupinou na placebu pak dokonce o 4 % s tím, že se výskyt plicních exacerbací
snížil o 35 %. To jsou výsledky srovnatelné s dřívejším testováním léku Orkambi.
Důležitý rozdíl se však týká nežádoucích účinků léčby. Nebyly totiž zjištěny žádné, které by se vyskytovaly u pacientů na
léčbě Symdekem častěji, než u pacientů bez léčby. To znamená, že nový lék je lépe snášen než
Orkambi, který někteří pacienti netolerují (dušnost, tlak na hrudi). Navíc nedochází k výrazným
lékovým interakcím, na které je potřeba pamatovat v případě Orkambi.
Účinnost nového léku na pacienty, kteří mají kombinaci mutace F508del a mutace nesoucí reziduální
funkci, byla zkoumána v klinické studii s názvem EXPAND. V této studii byl srovnáván efekt Kalydeca
(s účinnou látkou ivakaftor) a efekt Symdeka (v kterém je nejen ivakaftor, ale i tezakaftor).
Po 8 týdnech léčby se plicní funkce (FEV1) zlepšily u obou skupin léčených pacientů (ve srovnání proti
skupině pacientů na placebu), ale skupina na Symdeku se zlepšila více. O další 2.1 % oproti skupině na
Kalydecu. Znamená to, že i tito pacienti, kteří až dosud mohli být na léčbě lékem Kalydeco (pouze v
USA), mohou dosáhnout lepších výsledků, když budou léčbě Symdekem.
Autor článku: prof. MUDr. Pavel Dřevínek, Ph.D.
Webové stránky firmy Vertex: https://www.vrtx.com/story/fda-approves- symdeko
